科技日報記者 張夢然

最新一期《自然》發(fā)表了兩項獨立臨床試驗研究，驗證了干細胞療法對帕金森病的安全性。兩項研究分別利用了人誘導多能干細胞和人胚胎干細胞產(chǎn)生的細胞。

帕金森病是一種神經(jīng)退行性疾病，其特征為逐漸喪失產(chǎn)生多巴胺（一種神經(jīng)遞質(zhì)）的神經(jīng)元。目前的治療方法僅能在早期減輕癥狀，且經(jīng)常伴隨著運動障礙等副作用。細胞療法，特別是補充腦部產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元（多巴胺能神經(jīng)元），有望提供更有效、副作用更少的治療方案。

為檢驗帕金森病細胞療法的安全性和潛在副作用，日本京都大學等機構(gòu)進行了一項Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗。7名患者（年齡在50—69歲）接受了多巴胺能前體細胞（來自人誘導多能干細胞）移植，區(qū)域為雙側(cè)大腦。在試驗持續(xù)的24個月中，沒有報告嚴重副作用，移植的細胞產(chǎn)生了多巴胺，沒有過度生長或形成腫瘤（一種干細胞療法的相關(guān)風險）。此外，團隊還在繼續(xù)參與試驗、進行有效性評估的6位患者中發(fā)現(xiàn)，其中4位在未服用標準藥物的情況下，帕金森病相關(guān)運動癥狀減少，有5位服藥期間觀察到相關(guān)運動癥狀減少。

在另一項單獨的Ⅰ期臨床試驗中，美國紀念斯隆-凱特琳癌癥中心團隊研究了來自人胚胎干細胞的多巴胺能前體細胞產(chǎn)品（bemdaneprocel）的安全性。12名患者（年齡中位數(shù)為67歲）接受了手術(shù)，移植該產(chǎn)品到雙側(cè)大腦殼核。5名患者接受了低劑量（每側(cè)殼核90萬細胞），7名接受了高劑量（每側(cè)殼核270萬細胞）。這些細胞產(chǎn)品的耐受普遍良好，在后續(xù)18個月中沒有報告與療法相關(guān)的嚴重副作用，也沒有出現(xiàn)運動障礙的跡象。他們在低劑量和高劑量組均觀察到不同程度的運動功能改善。

兩組團隊都表示，還需要進一步研究來測試這些療法的有效性和臨床獲益。不過，附隨的新聞與觀點文章評論稱，兩項獨立試驗都顯示出安全性，并暗示可能有效，這向建立更廣泛的帕金森病細胞療法邁出了重要一步。